過去被認(rèn)為“小眾”的罕見病領(lǐng)域正在受到越來越多國內(nèi)外藥企的青睞。10月以來,全球罕見病領(lǐng)域官宣多個(gè)重磅收購消息。

當(dāng)?shù)貢r(shí)間10月3日,知名跨國藥企阿斯利康及其子公司瑞頌制藥同意以約6800萬美元的價(jià)格(約合人民幣4.84億元),收購成立于2023年的罕見病公司LogicBio Therapeutics。

當(dāng)?shù)貢r(shí)間10月3日和5日,“宇宙大藥廠”輝瑞先后官宣了兩起收購,包括以54億美元收購GBT公司,此舉被認(rèn)為將進(jìn)一步加強(qiáng)其罕見病領(lǐng)域的布局。

根據(jù)弗若斯特沙利文預(yù)測(cè),國內(nèi)罕見病藥物市場(chǎng)2023年達(dá)到13億美元,2030年或增長到259億美元?？偛看笫止P收購之下,跨國藥企在中國的罕見病市場(chǎng)也更加重視:2023年9月,輝瑞和阿斯利康都在中國成立了罕見病事業(yè)部。

來源:北海康成招股書

潛在的千億市場(chǎng)也少不了本土藥企的積極參與。從恒瑞醫(yī)藥(600276)、上海醫(yī)藥(601607)、翰森制藥(3692.HK)、葵花藥業(yè)(002737)等老牌藥企,到百濟(jì)神州(BGNE.US,06160.HK;688235.SH)、君實(shí)生物(688180.SH;01877.HK)、北?？党?1228.HK)等新興創(chuàng)新藥企,其產(chǎn)品管線中均不難發(fā)現(xiàn)罕見病藥物的身影。

不過,有業(yè)內(nèi)人士向澎湃新聞?dòng)浾咧赋?罕見病領(lǐng)域雖然是熱門賽道,但擺在企業(yè)面前的實(shí)際困難,包括研發(fā)、商業(yè)化等方面,都不容忽視。

國內(nèi)外藥企加碼罕見病領(lǐng)域

實(shí)際上,參與最新收購的瑞頌制藥也是阿斯利康收購的罕見病公司。2023年底,阿斯利康宣布,同意以390億美元的現(xiàn)金和股票收購成立于1992年的瑞頌制藥,此舉標(biāo)志著其正式進(jìn)軍罕見病領(lǐng)域。此后的2023年9月,阿斯利康還以5億美元的價(jià)格收購了罕見病制藥公司Caelum BioSciences。

阿斯利康不是第一家加碼罕見病領(lǐng)域的跨國藥企。2023年11月,默沙東宣布,完成對(duì)Acceleron Pharma的收購,該公司業(yè)務(wù)包括罕見病藥物的研發(fā),此次收購價(jià)值近115億美元;更早之前的2023年5月,日本武田制藥以650億美元收購愛爾蘭罕見病制藥巨頭夏爾,此次收購于2023年1月完成。

相比跨國藥企的大手筆收購,國內(nèi)藥企在罕見病領(lǐng)域的動(dòng)作主要體現(xiàn)在產(chǎn)品管線的布局上。

被稱為“本土罕見病第一股”的北海康成,于2023年底于港交所上市。今年9月公布的半年報(bào)顯示,北海康成管線組合包括具有有效作用機(jī)制的生物制劑、小分子及基因療法解決方案,針對(duì)擁有巨大市場(chǎng)潛力的部分最常見的罕見病以及罕見的腫瘤適應(yīng)證,在13項(xiàng)藥物資產(chǎn)中,公司擁有7項(xiàng)全球?qū)＠Ｔ谏虡I(yè)化的產(chǎn)品中,艾度硫酸酯酶β注射液是中國第一種獲批用于治療罕見病亨特氏綜合征的酶替代療法。

2023年3月,翰森制藥旗下的人源化抗 CD19 單抗伊奈利珠單抗注射液獲得國家藥品監(jiān)督管理局批準(zhǔn)上市,這是國內(nèi)治療視神經(jīng)脊髓炎譜系疾病(NMOSD)的首款抗CD19單抗。NMOSD是一種中樞神經(jīng)系統(tǒng)自身免疫性疾病,2023年被納入國家121種罕見病目錄,全球總患病率為 0.5-4/10萬。